Une équipe de recherche internationale, dirigée par des scientifiques italiens de l'Université de Milan, a mis en évidence l'efficacité du médicament Luspatercept contre la bêta-thalassémie ou anémie méditerranéenne.
Après trois ans de traitement par Luspatercept, les besoins en sang sont réduits de moitié environ chez 50 % des patients atteints de bêta-thalassémie majeure ou d’anémie méditerranéenne, tandis que 12 % gagnent en indépendance vis-à-vis des transfusions pendant au moins deux mois.
Les chercheurs, coordonnés par le professeur Maria Domenica Cappellini, professeur de médecine interne et chef du Centre des maladies rares de l’IRCCS Ca ‘Granda Ospedale Maggiore Policlinico à Milan, sont parvenus à leurs conclusions après avoir mené une étude de phase 3 appelée BELIEVE.
Ces résultats sont extrêmement significatifs pour améliorer la qualité de vie de ces patients, sachant que les personnes atteintes de la forme sévère de bêta-thalassémie nécessitent des transfusions sanguines toutes les 2 ou 3 semaines.
Le médicament Luspatercept agit sur la maturation des globules rouges, en aidant à diminuer l’anémie. Il a déjà été approuvé par l’Agence italienne des médicaments (AIFA) pour les adultes et des essais cliniques sur des mineurs sont déjà en cours.