La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé un activateur oral de la pyruvate kinase, pour le traitement de l’anémie chez les adultes atteints de thalassémie alpha ou bêta, qu’ils soient dépendants ou non de transfusions.
Il s’agit du premier médicament approuvé par la FDA pour cette indication spécifique. L’autorisation repose sur les résultats des essais cliniques de phase 3 ENERGIZE et ENERGIZE-T, menés sur 452 patients représentatifs de la population thalassémique.
Les études ont montré qu’Aqvesme améliore l’anémie hémolytique, réduit le fardeau des transfusions et améliore des indicateurs clés de qualité de vie, tels que la fatigue et le taux d’hémoglobine.
Cinq patients ont présenté des réactions indésirables suggérant une atteinte hépatique, dont deux ont nécessité une hospitalisation. Ces effets sont survenus durant les six premiers mois et se sont améliorés après l’arrêt du traitement.
Pour limiter ces risques, Aqvesme sera commercialisé aux États-Unis uniquement via le programme REMS, qui impose un suivi régulier de la fonction hépatique.
Le médicament sera disponible sous le nom Aqvesme aux États-Unis pour la thalassémie, tandis que le mitapivat continuera à être commercialisé sous le nom Pyrukynd pour le traitement de la déficience en pyruvate kinase, sans nécessiter de programme REMS. À l’international, le mitapivat conservera le nom Pyrukynd pour toutes ses indications approuvées.