Le sutimlimab, un nouvel inhibiteur expérimental du complément C1s, a le potentiel de devenir le premier médicament approuvé pour le traitement de la maladie des agglutinines froides, qui conduit à l'apparition d'anémie chez les malades.
Lors de l'apparition d'une anémie chez un patient, le recours à la transfusion sanguine est souvent indiqué. Toutefois, dans le cas d'une anémie hémolytique auto-immune à agglutinines froides, la transfusion sanguine n'est pas indiquée, sauf en cas de signes cliniques graves, car les anticorps présents détruisent les hématies provenant de la transfusion.
Sanofi a développé un nouveau médicament qui va permettre de répondre à cette problèmatique d'anémie, sans devoir être compensée par une transfusion sanguine. Le sutimlimab est prometteur. Les résultats montrent une inhibition rapide de l’hémolyse, ainsi que des améliorations cliniquement significatives de l’anémie et de la fatigue après une semaine de traitement.
« Les données positives de l’étude CARDINAL de phase III apportent des preuves cliniquement significatives du potentiel du sutimlimab qui, grâce à son action inhibitrice sur l’hémolyse et son rôle dans l’amélioration de l’anémie, pourrait devenir un nouveau traitement important pour la MAF et avoir un effet très favorable sur la vie des patients. » explique le docteur Alexander Röth du Département d’hématologie de l’Hôpital universitaire de Duisbourg et Essen, en Allemagne, qui est l’investigateur principal de l’essai et l’auteur chargé de la présentation de ses résultats.
Sanofi prévoit très prochainement la soumission d’une demande de licence de produit biologique (BLA) pour le sutimlimab, pour lequel l’entreprise a obtenu la désignation de « Découverte capitale » (Breakthrough Therapy) de la Food and Drug Administration des États-Unis.