Un médicament expérimental a mis en évidence son efficacité dans le traitement de la maladie hémolytique auto-immune aux agglutinines froides, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement efficace.
Les patients atteints d'anémie hémolytique d'origine auto-immune possèdent des anticorps (agglutinines froides) qui attaquent ses propres globules rouges et conduisent à une anémie difficilement compensable par transfusion sanguine, car les hématies transfusées sont également détruites par ces anticorps. Actuellement, le traitement de ces patients est très difficile.
La maladie des agglutinines froides est causée par un dysfonctionnement du système de défense immunitaire. Celui-ci provoque la formation d'auto-anticorps (IgM monoclonale) dirigés contre les globules rouges, ainsi qu’une activation du système du complément.
Cette étude publiée dans la revue Blood, présente les résultats préliminaires pour ce nouveau médicament, constitué d'un inhibiteur spécifique de la fraction C1s du complément qui stoppe la destruction des globules rouges.
L’impact du sutimlimab sur l’hémolyse se traduit par une augmentation du taux d'hémoglobine et l’arrêt du recours à la transfusion sanguine chez dix malades, âgés de 56 à 76 ans, pour lesquels plusieurs traitements antérieurs avaient échoué, et sans aucun effet indésirable grave.
Lorsque le traitement par sutimlimab a été interrompu, le taux d'hémoglobine a de nouveau chuté et la destruction auto-immune des globules rouges a recommencé. Mais lors de la reprise secondaire du traitement, le taux d’hémoglobine s’est à nouveau amélioré. Les six malades qui devaient recevoir des transfusions sanguines régulières sont restés sans transfusion jusqu'à 18 mois sous traitement par sutimlimab.
Si ces résultats se confirment avec un échantillon plus important de patients, ce nouveau traitement pourrait réduire significativement les transfusions sanguines de ces patients.