L'Etablissement Français du Sang (EFS) de Besançon devient un acteur clé des biomédicaments et sera le producteur du premier CAR T-cells issu de la recherche académique française dans le cadre d'un essai clinique piloté par Advesya.
Fondée à partir des travaux de deux chercheurs issus de l’EFS Bourgogne-Franche-Comté, Advesya a développé un biomédicament permettant de cibler les leucémies aigües myéloïdes (LAM). Un essai clinique de phase I a été approuvé par les autorités européennes, marquant une étape cruciale dans le développement de ce traitement.
Impliqués dans la thérapie cellulaire et génique depuis près de 20 ans, les Dr Marina Deschamps et Christophe Ferrand sont directeurs de recherche de l’Établissement français du sang Bourgogne-Franche-Comté au sein de l’UMR1098 Right.
C’est à la suite d’un congrès scientifique aux Etats-Unis en 2013 qu’ils découvrent la thérapie cellulaire par CAR-Tcells, cellules génétiquement modifiées et programmées pour reconnaitre les cellules tumorales d’un patient et les détruire.
Interrogés par un collègue clinicien dont les patients sont en impasse thérapeutique et forts de leur expérience préalable, ils décident d’importer cette technologie au sein de l’unité de recherche à Besançon, grâce à l’aide précieuse et une collaboration avec le MD Anderson Cancer Center à Houston, pour développer un programme inédit.
À l’appui des travaux de l’UMR1098 Right et fort de l’expérience antérieure des Dr Deschamps et Ferrand, l’EFS Bourgogne-Franche-Comté a su développer des unités de production de grade pharmaceutique, agréées par l’Agence Française de Sécurité du Médicament (ANSM). Une reconnaissance pour l’établissement et sa capacité à assurer la sécurité sanitaire comme la qualité exigée des produits sanguins.
Le site de Besançon compte donc parmi les 4 unités en France capables de produire des CAR-Tcells. Pour le projet CAR-T cells IL-1RAP, les chercheurs ont développé, en plus de la preuve de concept, les premières productions de leur médicament compatibles avec un usage chez l’homme.
Le suivi des patients inclus dans les protocoles de thérapie génique a permis de développer des outils biologiques de monitoring qui ont pu également être transférés et optimisés au sein de la Cellule Interface et Maturation en Bioproduction (CIM-BP) existante une fois de plus au sein de l’EFS BFC.
L’essai clinique piloté par Advesya vient d’être autorisé par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), les patients seront donc inclus dans différents centres investigateurs à travers l’Europe, dont 2 en France.
Aujourd’hui, le CAR-T cells développé par l’équipe d’Advesya, issue de l’EFS de Besançon sera le premier CAR-T cells au monde à cibler IL-1RAP et la première en France issue de la recherche académique française à être évalué en essai clinique.
Il sera centralement produit par la plateforme MTI de l’EFS de Besançon et redistribué vers les centres cliniques européens. L’EFS deviendra ainsi le premier établissement public en France à produire des CAR-T pour un essai clinique.