Lors du Congrès de l'Association européenne d’hématologie de juin dernier, des chercheurs américains ont présenté les dernières données du premier essai clinique CTX001 pour traiter les patients atteints d'un cancer du sang.
Les patients atteints d'un cancer du sang (Thalassémie, Drépanocytose) doivent être régulièrement transfusés du fait de leur pathologie. Afin de réduire les transfusions sanguines et guérir ces patients, Vertex pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics ont développé un traitement.
Lancé en 2019, il s’agit de tester une thérapie expérimentale de la béta-thalassémie et de la drépanocytose. Un temps appelé CTX001, il est désormais baptisé « exa-cel ». Trois ans après les premières injections, les patients montrent des avantages continus.
Le traitement consiste à recueillir les cellules souches hématopoïétiques dans le sang du patient ; une modification génétique est effectuée à l’aide de CRISPR dans ces cellules, qui sont ensuite réinjectées au patient.
75 patients ont été traités depuis 2019. Sur les 44 patients atteints de béta-thalassémie, 42 n’ont plus eu besoin de transfusion ; de leur côté les 31 patients atteints de drépanocytose étaient exempts de crises vaso-occlusives après le traitement. Deux des patients atteints de béta-thalassémie ont présenté des effets indésirables graves.
Les chercheurs se disent « enthousiasmés », mais ils doivent poursuivre l’étude de la durabilité de ces résultats. ,Les entreprises Vertex et CRISPR Therapeutics comptent soumettre une demande de mise sur le marché de leur thérapie à la FDA d’ici la fin de l’année.